背景

从2015年开端，国际医药政策发作了推翻性的变革，这股风暴不断刮到了2017年。国度药监局、卫计委陆续出台了一系列政策法规，从内容上次要可以分为三类：医改政策、药品审评审批政策和仿制药分歧性评价。影响的几大主体包括：国际药企、外资药企、医院、 CRO 、 CSO 和患者。对立癌 新药 创新这一块，支持的力度更是史无前例，包括优先审评、简化审批顺序、疾速进入医保等政策的推即将减速创新药在我国的上市速度，让创新药尽快的惠及更多的患者。

忆往昔峥嵘岁月，形式不再可复制

在以上新政施行前，由于中国特殊的药品审批政策所致，出口新药在中国的上市往往比国外要晚3-8年，国际的患者由于无法及时运用这些新药，而错过了最佳医治的时机，尤其是抗肿瘤药物，“用的早，用的好”是能最好发扬药物疗效的关键要素，例如，在多西他赛用于非小细胞肺癌的运用上，一线运用的无效率简直是二线运用的一倍；由于抗肿瘤新药开发投资宏大，近些年又在不时上升，所以定价比拟昂贵，这是一个限制新药可及性的关键要素，医保更新速度太慢（ 距离至多5年 ），在日本，新药上市几个月就可以进入医保；在国际，新药进入医保的难度很大，出口药更是难以完成。很多患者基本用不起这样的低价药。

在这里，不得不提到一个很成功的案例，埃克替尼，是首个由我国医药企业开发的拥有自主知识产权的小分子络氨酸激酶抑制剂，上市当前很快翻开市场并获得成功（ 历年的销售额 ）。上市第二年就到达3.07亿元的销售额，2016年埃克替尼的销售额高达10.35亿元。

埃克替尼获得的成功，能够有以下几个缘由：

①埃克替尼上市这几年，吉非替尼和厄洛替尼的专利还尚未到期，三家企业均未受仿制药竞争带来的影响。

②从2011至2016年，国际上市的非小细胞肺癌的EGFR-TKI药物仅有一代药物吉非替尼和厄洛替尼，二代药物阿法替尼在2017年4月取得同意上市，三代药物奥希替尼在2017年3月被同意上市。没有面临二、三代药物的竞争，而且，短工夫内阿法替尼、奥希替尼还无法影响整个用药格式。

③公司市场销售才能强，又具有外乡作战带来的主场优势，在2013年被局部省归入医保目录，享用国度优惠待遇。

④埃克替尼经过多个大型RCT实验验证，包括与吉非替尼的头对头研讨ICOGEN，证明其疗效和平安性不劣于吉非替尼，缺陷是需求一日服用三次，依从性不及吉非替尼。又被《中国早期原发性肺癌诊治专家共识（ 2016年版 ）》等指南引荐。

从以上的剖析我们也可以看到，好种类+好销售+适宜的上市机遇三合一要素铸就了埃克替尼的成功。但成功曾经不能复制，2017年当前EGFR-TKI的竞争将愈加复杂，由于研讨标明二代和三代EGFR-TKI均可以用于EGFR敏感渐变的NSCLC患者的一线医治，而且还可以用于一代EGFR-TKI无法医治的其他渐变，再加上仿制药陆续开端上市，将来EGFR-TKI之间的竞争将会非常惨烈，但一代EGFR-TKI具有疗效好、价钱低、医保报销、医生运用经历丰厚四大法宝，还不会很快得到一线医治的位置。

忽如一夜春风来，千树万树梨花开

早在2015年11月11日，国度局就发布了“国度食品药品监视管理总局关于药品注册审评审批若干政策的公告（ 2015年第230号 ）”，是近几年第一次针对新药审批做出较大的变革，共包括10项政策，其中3条政策（ 第3、7、8条 ）对创新药的审批和市场准入、将来的市场开展均有很大的影响。包括：对新药的临床实验请求，实行一次性同意，不再采取分期申报、分期审评审批的方式；放慢临床急需药品的审批，实行独自排队，艾滋病、恶性肿瘤、严重传染病和稀有病药品均被列为急需药品。

而2017年10月10日，《国度食品药品监视管理总局关于调整出口药品注册管理有关事项的决议》（ 国度食品药品监视管理总局令第35号 ）被公示在总局网站上，以往出口药品在中国停止临床实验和上市注册请求需求在国外同意上市才可以；在中国停止国际多中心药物临床实验，实验用药物需求满足已在境外注册，或许已进入Ⅱ期或Ⅲ期临床实验的要求(预防用生物制品除外)；出口药注册需求三报三批；这些要素均招致了出口药物在我国上市要晚于兴旺国度3-8年。所以，与兴旺国度相比，我国的用药构造不断是很落后的。此次调整取消了上述规则，并提出：对在中国停止的国际多中心临床实验，允许同步展开Ⅰ期临床实验；在中国停止的国际多中心药物临床实验完成后，请求人可以直接提出药品上市注册请求；而且异样适用于该决议发布前已受理、以国际多中心临床实验数据提出免做出口药品临床实验的注册请求，只需这些请求契合《药品注册管理方法》及相关文件要求的，可以直接同意出口。以上这些政策将放慢国外创新药物进入国际的速度，同时，加剧国际外创新型企业的竞争。

关于优先审评这一块，早在2015年11月13日，总局就曾经发布了《关于处理药品注册请求积压实行优先审评审批的意见（ 征求意见稿 ）》，2016年2月26日正式发布《处理药品注册请求积压实行优先审评审批的意见》，2017年12月28日，总局发布《关于鼓舞药品创新实行优先审评审批的意见》，同时废止了2016年2月26日正式发布的《处理药品注册请求积压实行优先审评审批的意见》。从内容上看，新旧法规给出优先审评的范围根本没变，新的意见仅添加了将施行强迫答应的药品归入优先审评审批的范围。标题上从“处理积压”变成“鼓舞创新”，放慢具有临床价值、临床优势、临床急需的药品上市速度仍是不变的主题。

受以上政策惠及的包括阿法替尼、奥希替尼等出口创新药，2017年4月，阿法替尼在中国被同意上市，提出注册请求后，在2016年10月10日被CDE公示取得优先审评资历，理由是“本品为首个第二代EGFR-TKI，与目前国际已上市的第一代EGFR-TKIs相比，具有分明的临床优势”。阿法替尼是首个“上市请求”取得优先审评的出口新药。虽然在阿法替尼的用药进程中，少数患者需求经过剂量调整来克制（ 绝对于一代EGFR-TKI ）自身存在毒性较大的缺陷，但其关于EGFR稀有渐变的患者很无效。奥希替尼片（ AZD9291 ）在2016年8月提出国际注册请求，2016年11月3日被CDE公示取得优先审评资历，2017年3月24日被国度食药总局同意上市，成为我国新药审修改革后上市审批工夫最短的药物，也是阿斯利康管线中同意最快的药物。

小结

从以上的内容我们看到，国度在新药创新的支持方面，还是做了少量的任务，尤其是一些有价值的抗癌新药完成了在短期内同意上市，将来将会有更多有价值的创新药会驶入CFDA铺建的慢车道。在看到机遇存在时，同时对我国的药企、CRO、CSO也提出了更高的要求，药企需求进步项目管理才能和研发创新才能，CRO需进步本人的临床实验业务程度，CSO需进步本人的销售业务程度。

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