一、中国进入 创新药 时代
中国医疗行业曾经进入了创新药投资的时代。从CDE药审中心的新药临床请求看，2015年是中国市场的一个拐点。从这一年开端，创新药IND临床请求和NDA上市请求大幅添加，而 仿制药 ANDA的临床请求逐步颠簸。
注：（1）IND（investigational new drug），新药临床实验请求，包括注册分类1、注册分类2、国际多中心临床实验请求
（2）NDA (New Drug Application)，新药上市请求
（3）ANDA (abbreviated new drug application)，仿制药请求（不包括生物制品）
但毫无疑问，me-too仿制药风险小，而best-in-class或许first-in-class的创新药风险奇高。他山之石，可以攻玉，看看欧美的创新药成功经历，或答应以自创一二。
二、欧美五种成功的创新药形式
（一）第一种成功形式：专业聚焦
代表公司：Gilead 吉利德 ，Regeneron再生元
特点：在MoA/信号通路或许技术平台上有专业专长，基于此专业专长停止pipeline管线研发
1、Gilead吉利德
先说Gilead。之前的文章复杂引见过，华尔街炸锅了：为什么做丙肝神药的化药公司Gilead花119亿美金收了免疫医治生物药公司Kite。Gilead是一家十分大胆创新的公司，这和第一代开创人Michael Riordan有关系。他创建Gilead的时分是1987年，那一年Riordan才29岁，他有华盛顿大学、约翰霍普金斯医学院、哈佛商学院等多重学霸身份，公司一开端就是高举高打，请了加州理工、哈佛、Fred Hutchinson癌症研讨中心、诺贝尔奖取得者等多名牛人加盟协作。
公司聚焦在antivirus抗病毒范畴，中心技术是抑制病毒的antisense反义技术。医治范畴掩盖丙肝、乙肝、HIV、流感病毒等，包括了名噪一时的丙肝神药Sovaldi，一千美金一片，上市第一年销售额就打破了100亿美金。
Gilead公司于1992年上市，目前市值1000亿美金以上。以下是股价变化图。
2、Regeneron再生元
再来看Regeneron，成立于1988年。从名字来看，这家公司一开端是做神经再生方面的研发的，虽然后续的药物没有完全和神经再生相关， 但是公司开收回了三个超牛的技术平台，这也是公司致胜的法宝。
第一个技术平台是TRAP。 在研发抗体药物时，常常碰到的难题是抗体的特异性specificity和亲和力affinity不够，直接影响抗体药的效果，有些信号通路分子尤其难做抗体。而TRAP的优势就在于经过一种通用的技术可以为许多不同品种的信号分子生成高亲和力的抗体抑制剂。
第二个技术平台是一套VELOCI打头的技术，总称为VELOCISUITE。 包括了VELOCIGENE、VELOCIMOUSE、VELOCIMMUNE、VELOCIMAB、VelociT、VELOCIHUM等，包括了药物研发整个流程需求的通用技术，如target identification, animal model, antibody creating, identification of therapeutic antibody, T cell receptor等。
其中VELOCIMOUSE被NIH当选为Knockout Mouse Project的技术平台，专门用于攻克十分难敲除的基因。
第三个技术平台是Cell Production相关的一系列技术， 包括了EESYR，FASTR，和 NICE等，这些对应用细胞系消费药物相关蛋白是十分关键的。
以下是Regeneron股价变化图，公司于1991年上市，目前市值400多亿美金。公司股价飞速下跌的工夫是2008年第一个新药ARCALYST®（rilonacept）Injection被FDA同意。
（二）第二种成功形式：与协作方战略协作
代表公司：Celgene新基医药
特点：与某方面成功的协作方协作，扩展管线、接触中心资产或许技术
1、Celgene新基医药
要说哪家公司擅长协作，必需讲Celgene新基医药。Celgene成立于1986年，擅长的医治范畴是癌症。该公司的协作战略被称为是String of Pearls珍珠链，最后来自和平范畴的战略。Celgene在免疫医治相关范畴和30多个partners停止买卖和协作。近期的大手笔是90亿美金收买Juno的90%的股份，其实之前Celgene从两年前就曾经在规划投资Juno，占了10%的股份，这次是全盘拿了过去。
看一下Celgene的股价变化图，该公司1987年上市（1986年成立的，这速度也是相当可以的），目前市值800多亿美金。
（三）第三种成功形式：擅长开发和临床设计
代表公司：Merck默克，Novartis诺华
特点：凭仗药物开发和临床设计方面的经历，在患者分层patient stratification、顺应性临床设计adaptive trial design等方面进步进程，放慢取得FDA approval的流程
这方面是大药企占优势，由于做过很多的药物，晓得tricky和tips。临床实验必需失掉契合监管的数据，假如设计不当、病人选择不当，很能够最终后果不契合FDA规范。以CART的临床实验为例，JUNO和Kite很早就开端了临床实验，但是在Juno实验进程中呈现了患者死亡事情；Norvartis凭仗弱小的经历和才能，与宾大协作，反而是全球第一家拿到了CART的药物同意，成为first-in-class。
（四）第四种成功形式：研发外包
代表公司：大少数公司
特点：应用 CRO /CMO公司的中心优势，在坚持高质量的根底上进步本身的效率和速度
实践上，这一点好多公司都在用。
（五）第五种成功形式：聪明融资
代表公司：简直一切新成立的创新公司
特点：应用融资放慢研发进度、同时维持运营准绳
随着药物研发公司上市速度越来越快，很多在临床I期甚至临床后期的公司就能上市IPO，应用资本放慢开展曾经成为大少数创新公司的不二选择。随着竞争减速，会呈现同一范畴多家公司简直同时上市的状况，比方我们之前提到的基因编辑三家公司Editas Medicine、CRISPR、Intellia都是2016年同一年上市的下一个诺贝尔奖CRISPR？比细胞免疫医治更牛的基因编辑技术。
上述这些成功的形式具有一定的可复制性和参考性，中国新药研发公司在开展进程中，可以充沛比照自创。
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