以后，我们正处在生物医学的创新时辰,迷信和技术的飞速开展带来了越来越好的预防、诊断和医治疾病的新办法。但是，没有什么比我们在 集体化医疗 范畴所看到的严重停顿更能阐明迷信的开展轨迹。

集体化医治次要经过生物标志物和配套的随同诊断（CDx）来划分患者群体，并针对每个患者群体运用可以发生最佳疗效的药物，这是一种具有针对性的医治方案，思索到了患者之间的差异对其疾病的影响，具有进步疗效和医治平安性的潜力，可以为医疗范畴的一切成员提供价值，包括患者、医生、付款人及决策者。

近日，国际集体化医学联盟（PMC）发布了一份剖析报告《Personalized Medicine at FDA：2017 Progress Report》，对2017年美国FDA同意的集体化医治及诊断产品停止了汇总剖析。报告指出，集体化医疗在2017年完成了6个严重里程碑，反映了过来一年集体化药物范畴迷信创新开展的特殊步伐。

1、集体化药物获批数量创历史新高

近年来，集体化药物获批数量呈稳步上升趋向。在2017年，FDA共同意了46个新分子实体（NME），其中有16种是集体化药物（详见文末附表），占比初次打破30%到达了34%，是历年来集体化药物数量和占比最高的一年。

依据报告，在过来3年（2014-2016）中，FDA辨别同意了9种、13种、6种集体化医治药物，在同一年度获批NME中的占比辨别为21%（9/41）、28%（13/45）、27%（6/22）。而在10年前，集体化药物在年度同意NME中的占比缺乏10%。

2、同意了首批3款基因疗法

报告指出，在2017年，FDA同意了首批3款基因疗法，辨别为Kymriah、Yescarta、Luxturna。其中，Kymriah和Yescarta属于嵌合抗原受体T细胞疗法（CAR-T），顺应症辨别为复发性或难治性急性B淋巴细胞白血病（B-ALL）和复发性或难治性大B细胞淋巴瘤（LBCL），这2种药物的原理均是将患者的T细胞停止基因修饰表达一种旨在靶向抗原CD19的嵌合抗原受体（CAR），CD19是一种表达于多种血液肿瘤细胞外表的抗原蛋白，包括B细胞淋巴瘤和白血病细胞。

CAR-T疗法与惯例的小分子或生物疗法不同，它是由患者本身的细胞发生。医治时，患者血液中的T细胞被提取出，经过基因改造后可表达出嵌合抗原受体，从而辨认并攻击表达特定抗原的肿瘤细胞及其他B细胞。

Luxturna则是FDA同意的首款靶向特定基因渐变的“直接给药型”基因疗法，用于医治一种名为视网膜养分不良的遗传病。在人体内，有超越220种基因的渐变都能够招致该病，并最终使患者呈现停顿性的视觉下降。Luxturna针对RPE65基因渐变招致的视力损害，应用腺相关病毒（AAV）技术将安康的RPE65基因直接引入到视网膜细胞中，发生正常的RPE65酶，协助恢复患者的视力。

3、初次同意与组织学有关的癌症医治药物

报告指出，除了已同意的16种新的集体化药物外，FDA针对之前已上市集体化药物所同意的多个新顺应症，正在为医生和患者提供越来越多的重要医治选择。以往上市的集体化医治药物中，有15种药物在2017年取得FDA同意新顺应症，用于由分子定义的新亚组患者，辨别为：Revlimid，Keytruda，Ibrance，Tecentriq，Kalydeco，Zykadia，Opdivo，Zelboraf，Alecensa，Adcetris，Sprycel，Sovaldi，Bosulif，Perjeta，Tasigna。

上述各药物的新顺应症中，Keytruda获批用于带有微卫星不波动性高（MSI-H）或错配修复缺陷（dMMR）实体瘤具有十分重要的意义。由于它标志着FDA同意的首款不按照肿瘤来源、而是按照生物标志物停止区分的抗肿瘤疗法，在集体化医治范畴具有里程碑式的意义。

4、初次同意直接面向消费者的安康相关基因检测产品

2017年，FDA同意了来自23andMe针对10种疾病风险的团体基因组效劳遗传安康风险（GHR）检测产品，这也是FDA同意上市的首个直接面向消费者（DTC）的安康相关基因检测产品。

这款GHR产品次要用于检测10种疾病风险（包括帕金森病、迟发性阿尔茨海默氏症等），提供相关疾病的遗传易理性信息，这将有助于人们对生活方式做出更好的选择，并有助于人们与保健专家停止团体安康讨论。

5、同意了首款集体化药物的生物仿制药Ogivri

FDA在2017年还同意了首款集体化生物仿制药Ogivri（trastuzumab-dkst），该药是罗氏已上市品牌名赫赛汀的生物仿制药，后者于1998年初次获批在美国上市。在互联网思维的影响下，传统服务业不再局限于规模效益，加强对市场的反应速度成为传统服务业发展的首要选择。在互联网思维下，通过对传统服务业的改革，为传统服务业发展创造了全新的天地。Ogivri获批用于Herceptin全部的顺应症，包括HER2阳性乳腺癌。

6、FDA和CMS结合初次同意一款基于NGS的检测产品

这也是史上第二次FDA和美国医疗保险和医疗补助效劳中心（CMS）在平行审查方案（Parallel Review program）下宣布一项结合同意和掩盖决策。此次审查，FDA和CMS共同同意了第一款基于下一代基因测序的体外诊断测试产品FoundationOne CDx（F1CDx），该产品能对任何实体肿瘤停止诊断，寻觅324条基因内的遗传渐变（碱基交换，或短的拔出/删除以及两类基因组特征（微卫星不波动性和肿瘤渐变担负）。

此次同意标志着精准医学的一个严重提高。与以往的其他诊断技术相比，F1CDx具有无与伦比的掩盖度，能为临床医师提供更为普遍的检测办法，并能在更大水平上协助癌症患者停止临床诊断和医治。更重要的是，F1CDx可同时检测多个FDA认证的临床遗传渐变，超出了此前的“一种药物一种检测”形式。

结语

PMC在报告开头指出，上述6个重要里程碑反映了集体化药物范畴迷信创新的特殊步伐，而这些提高在很大水平上是由于制药和诊断行业对集体化医疗的继续奉献以及FDA对集体化医疗的引导。虽然目前在迷信发现、诊断监管政策、掩盖面、报销等方面仍存在着诸多应战，同时相关新技术在临床理论中的使用仍存在很大的空白，但有一点是十分明白的，即迷信技术正在引领医疗保健从一刀切式的试误医学（Trial and Error Medicine）朝应用分子信息改善患者预后的精准医学方向不时行进，同时也正在使美国的医疗卫生零碎愈加无效。

FDA现任局长Scott Gottlieb表示，经过树立一个古代化的框架，FDA在推进集体化医治方面发扬了重要作用。这一框架可以确保我们继续不时地提供应用新技术高效开发这些创新产品所需的政策指点和各种资源。

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